A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, nesta sexta-feira (4), a utilização e a importação, em caráter excepcional, do medicamento experimental ALN-6457 para o influenciador digital Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, uma condição rara, neurodegenerativa e de evolução rápida.
A solicitação foi apresentada pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento do paciente. A autorização permite que o medicamento seja importado por pessoa física, dentro das regras previstas para casos em que não há produto registrado no Brasil.
A liberação excepcional ocorre devido à gravidade da doença e à ausência de tratamentos disponíveis capazes de interromper sua progressão. A Creutzfeldt-Jakob é uma doença priônica, causada pelo acúmulo de proteínas anormais no sistema nervoso central, levando a uma deterioração neurológica progressiva.
Segundo a Anvisa, o ALN-6457 ainda está nos primeiros estágios de desenvolvimento clínico e não existem estudos clínicos formalmente iniciados em humanos para avaliar sua eficácia no tratamento de doenças priônicas.
O medicamento foi disponibilizado a Lito Sousa por meio de um programa de uso compassivo no exterior, mecanismo utilizado para permitir o acesso a terapias experimentais por pacientes com doenças graves ou sem alternativas terapêuticas satisfatórias.
A autorização da Anvisa não representa aprovação definitiva do medicamento para uso no Brasil, mas uma permissão específica diante das condições clínicas do paciente e da necessidade de acesso a uma possível alternativa terapêutica.
A doença de Creutzfeldt-Jakob é considerada rara e tem evolução geralmente rápida, podendo provocar perda progressiva de funções neurológicas, alterações cognitivas, dificuldades motoras e outros comprometimentos. Atualmente, o tratamento disponível é voltado principalmente para o controle dos sintomas e o suporte ao paciente.